Program #LIDER od lat daje naukowcom przestrzeń do realizacji pomysłów, które mogą stać się krokiem w stronę nowych terapii i rozwiązań.
W najnowszym odcinku🎙️podcastu „LIDER Badań i Rozwoju” Marek Kacprzak, dyrektor Działu Informacji i Promocji #NCBR, rozmawia z dr Anną Kotowską‑Zimmer z Instytutu Chemii Bioorganicznej PAN – laureatką XV edycji programu LIDER.
Tematem rozmowy jest projekt dotyczący opracowania sztucznej cząsteczki mikroRNA, która może hamować produkcję toksycznych białek odpowiedzialnych za rozwój rzadkich chorób neurodegeneracyjnych, takich jak ataksje rdzeniowo‑móżdżkowe.
Choroby te są wywołane tzw. ekspansją powtórzeń CAG – czyli sytuacją, w której krótki fragment kodu genetycznego powtarza się w DNA zbyt wiele razy. W efekcie powstaje nieprawidłowe, toksyczne białko, które stopniowo uszkadza komórki nerwowe.
Celem projektu jest selektywne „wyciszenie” tylko tej zmutowanej wersji genu, bez ingerencji w jego zdrową postać – co daje nadzieję na skuteczną i bezpieczną terapię.
Na jakim etapie są prace nad projektem? 👉 Zapraszamy do obejrzenia najnowszego odcinka.
🎧 YouTube: https://www.youtube.com/watch?v=p6OWNVz8NAY
🎧 Spotify: https://open.spotify.com/episode/61rwFpWKbza68DHTLKVeJh