Najnowszy odcinek 🎙️ podcastu „Lider badań i rozwoju” jest już dostępny! Dr Anna Kotowska‑Zimmer – laureatka XV edycji programu #LIDER z Instytut Chemii Bioorganicznej PAN wyjaśnia, na czym polega innowacyjna terapia dla rzadkich, dotąd nieuleczalnych chorób neurodegeneracyjnych.
Jej zespół pracuje nad rozwiązaniem dedykowanym m.in. ataksjom rdzeniowo‑móżdżkowym – schorzeniom, które prowadzą do postępującego uszkodzenia układu nerwowego oraz zaburzeń poruszania się i koordynacji.
🔬Badania koncentrują się na zastosowaniu sztucznych mikroRNA (amiRNA) w terapii allelo‑selektywnej, mającej na celu ograniczenie produkcji zmutowanych białek odpowiedzialnych za rozwój choroby, bez wpływu na prawidłowe białka. Opracowane cząsteczki będą testowane w modelach in vitro i in vivo, w celu oceny ich skuteczności i bezpieczeństwa.
Rozmowę prowadzi Marek Kacprzak, dyrektor Działu Informacji i Promocji #NCBR.
Dodaj komentarz